Parkinson kan behandles med genterapi

Rystende kendisser som Michael J. Fox, Muhammed Ali og pave Johannes Paul II har de seneste år sat fokus på Parkinsons sygdom, der rammer omkring én ud af 1000 danskere.

Et fransk-engelsk forskerhold bringer nu håb til patienterne, som oplever muskelstivhed, rysten, langsomme bevægelser og balancebesvær i dagligdagen.

Forskerne har haft stor succes med at behandle parkinsonramte aber ved brug af genterapi. De menneskelignende dyr genvandt kontrol over kroppen uden alvorlige bivirkninger, fremgår det af tidsskriftet Science Translational Medicine.

»Det er et vigtigt skridt fremad. Det viser, at metoden virker. Resultaterne er robuste og af stor betydning,« siger professor i neurovidenskab Deniz Kirik fra universitetet i Lund til videnskab.dk. Deniz Kirik forsker selv i en lignende metode.

Sprøjtede gener ind i hjernen på aber

For at simulere Parkinsons sygdom hos aberne, gav det fransk-engelske forskerhold hjernegift til dyrene, indtil de udviklede rystelser, stivhed og den ustabile kropsholdning, der er karakteristisk for parkinsonpatienter.

Derefter begyndte forskerne behandlingen med genterapi. De indsatte tre gener i abernes hjerne - GCH1, TH og AADC, der er vigtige for at producere signalstoffet dopamin. Netop manglen på dopamin er hovedårsagen til symptomerne af hjernesygdommen Parkinson.

Forskerne observerede dyrene i 3½ år. De opdagede, at genterapien genskabte koncentrationerne af dopamin i hjernen på sikker vis og rettede fejl i dyrenes motorik uden væsentlige bivirkninger.

Gener skabte dopaminfabrik i hjernen

Siden 1960'erne har man primært behandlet parkinsonpatienter med lægemidlet levodopa i pilleform.

Problemet med den type medicinering er, at koncentrationen af dopamin i hjernen stiger og falder, og udsvingene forårsager over tid alvorlige bivirkninger; kroppen går helt i stå eller foretager ufrivillige bevægelser, også kendt som dyskinesi.

Derfor har videnskabsmænd længe ledt efter en mere kontinuerlig måde at medicinere på, så koncentrationen af dopamin forbliver på et stabilt niveau. Netop dét formåede de indsatte gener at styre i abernes hjerne, så de undgik dyskinesi. De tre gener programmerede vigtige dopamin-producerende enzymer og skabte på den måde en dopaminfabrik i abernes hjerner, der på en naturlig og vedblivende måde udledte den rette mængde dopamin.

Allerede i de første seks uger efter indsprøjtningen af generne fik aberne øget deres mobilitet og reduceret deres handikap, og effekterne blev opretholdt i mere end et år derefter.

Højere livskvalitet til patienter med Parkinson

»Hvis det kan blive overført til mennesker, vil det have meget vigtige implikationer på, hvordan patienter bliver behandlet i fremtiden,« siger Deniz Kirik til videnskab.dk.

Deniz Kirik mener, at chancen er god for, at metoden også virker på mennesker. Aber er nemlig de dyr, der minder mest om os selv, så den samme gode effekt anses som det mest sandsynlige resultat, når genterapi bliver testet på parkinsonramte mennesker.

»Vi håber, at patienter ikke behøver at lide under deres sygdom og bivirkninger af deres medicin i fremtiden,« siger Deniz Kirik og fortsætter:

»De får mulighed for at beholde deres arbejde, leve deres liv og opretholde en høj livskvalitet i mange flere år end nu. Som det er nu, taber de deres arbejde og selvstændighed, hvilket er meget frustrerende for patienterne.«

Kliniske forsøg på mennesker

De lovende resultater har banet vejen for kliniske forsøg på mennesker med Parkinson, hvilket det fransk-engelske forskerhold allerede er i gang med. Også fra USA forlyder det, at man tester sikkerheden af en lignende metode.

På universitetet i Lund håber Deniz Kirik at kunne følge trop med kliniske undersøgelser af deres egen indgangsvinkel til genterapeutisk behandling af parkinsonramte inden for to til tre år.

Hvis sikkerheden viser sig at være i orden, kan svenskerne påbegynde større studier af genterapis virkning på mennesker med Parkinson om fem år.