Forskere er endelig klar til at teste stamcelleterapi som standardbehandling mod multipel sclerose.
»Vi har fået tilladelserne på plads, så vi kan komme i gang,« siger den amerikanske professor Steven Goldman, der er professor på København Universitets Center for Basic and Translational Neuroscience og leder af Goldman Lab på Rochester University’s Medical Center, USA.
»Det drejer sig om kliniske forsøg, hvor vi skal teste stamcelleterapi i patienter med multipel sclerose. Efter en del forsinkelser er vi tilbage på sporet. Vi kan sandsynligvis gå i gang i midten af 2018,« fortsætter han.
Metoden er delvist dansk
Metoden, forskerne skal teste, er delvist udviklet på dansk jord, men de kommende forsøg, som er de første af sin slags i verden, kommer til at foregå i USA, fortæller Steven Goldman.
Sammen med sin forskergruppe skal han transplantere raske stamceller, der bliver til hvid substans, ind i sclerose-patienters hjerner.
Hvid substans er den del af hjernen, der især er ramt, når man har multipel sclerose.
Steven Goldman og kolleger fra blandt andet Danmark har med succes testet metoden i mus med sclerose.
Allerede i 2014 sagde professoren til Videnskab.dk, at stamcelleterapi til mennesker er lige på trapperne. Dengang regnede han med, at forsøgene kunne gå i gang i løbet af 2015.
»Det så vitterligt ud til at gå i den rigtige retning,« fortæller Steven Goldman.
Abortmodstandere stak en kæp i hjulet
I 2014 fik Steven Goldman og kollegerne grønt lys fra det amerikanske medicinal agentur FDA til at gå i gang med at transplantere stamceller fra fostervæv over i sclerosepatienter.
\ Vævsstamceller
Vævsstamceller kaldes også somatiske stamceller eller voksenstamceller. De findes i kroppen hele livet fra foster til alderdom. Deres funktion hos voksne er at danne nye celler til erstatning af celler, der går tabt naturligt eller ved sygdom i vævene.
Væsvstamceller er specialiserede, dvs. at de kun danner celler til det væv, hvor de selv findes.
»Vi havde fået penge fra Staten New York til at sætte kliniske forsøg op i USA. Alle tilladelserne var på plads, og vi var klar,« fortæller Steven Goldman.
Men abortmodstandere satte en midlertidig stopper for forsøgene, fortæller professoren. På daværende tidspunkt blev hans forskning indirekte involveret i en skandalesag, som rystede den amerikanske offentlighed.
Skandalen blev udløst, da en abortmodstander offentliggjorde skjulte videooptagelser af en abortlæge, der solgte væv fra fostre til medicinalindustrien. Læs om sagen i boksen under artiklen.
»På det tidspunkt kom der en voldsom reaktion mod at bruge stamceller fra fostervæv til forskning,« siger Steven Goldman.
Ny metode gør forsøgene nemmere
I de forsøg, han og kollegerne skulle i gang med, havde de planlagt at bruge stamceller fra fostervæv, men modstanden mod metoden fik dem til at lave deres forsøgsdesign om.
I stedet for at bruge neurale stamceller fra aborterede fostres væv, besluttede de sig for at bruge en anden, nyere metode. De ville bruge embryonale stamceller, som findes i de tidlige faser af befrugtede æg.
\ Embryonale stamceller
Embryonale stamceller er de allerførste celler i et menneskes udvikling. De findes i fosteranlægget få dage efter befrugtningen og er stammen til alle andre celler i kroppen.
Når de embryonale stamceller deler sig, bliver de specialiserede og ender til sidst med at være cellerne i en lunge, i et blodkar eller i hjernen.
I et laboratorium kan forskerne få de embryonale stamceller til at dele sig, og på den måde kan de dyrke præcis de hjerneceller, de skal bruge.
»Vi er dybest set blevet i stand til at dyrke nok celler til hundredevis af patienter. Embryonale stamceller er på den måde meget nemmere at arbejde med, fordi vi ikke skal have fat i nyt fostervæv hver gang,« siger Steven Goldman.
»Men ændringen af forsøgsdesignet betød, at vi igen måtte søge om myndighedernes tilladelse. Det tog et halvt år at få den nye metode godkendt. Nu er vi tilbage på sporet og kan komme i gang, men vi blev cirka halvandet år forsinket,« siger Steven Goldman.
Stamcelleterapi har et stort potentiale
De forsøg, Steven Goldman og kollegerne skal til at igang med, er fase 1 forsøg, hvor de undersøger, hvordan en lille gruppe sclerose-patienter reagerer på stamcellebehandlingen.
Før stamcelleterapien kan tages i brug som standardbehandling, skal den igennem yderligere tre forsøgsfaser. Derfor kommer der til at gå en årrække, før den kan tages i brug.
LÆS OGSÅ: Sådan laver man ny medicin
Steven Goldman, som er anerkendt i hele verden for sin forskning, er optimistisk.
Han mener, at stamcelleterapi har potentiale til at blive standardbehandling, ikke bare mod sclerose, men mod en række sygdomme i hjernen, der i dag er uhelbredelige.
»Vi er nået langt, og stamcelleterapi har potentiale til at kunne kurere diverse neurologiske sygdomme, hvor cellerne degenererer. Det er sygdomme som Parkinson, Huntington sygdom, multipel sclerose og hjerneblødninger,« siger Steven Goldman.
I boks 2 under artiklen kan du læse mere om stamcelleterapiens potentiale.
\ Skjulte videooptagelser bremsede stamcelleforskning
I 2014 ramte en skandale stamcelleforskningen i USA.
Det hele startede i juli, hvor abortlægen Deborah Nucatola spiste frokost og drak vin med to repræsentanter for medicinalvirksomheden Biomax Procurement Services på en restaurant i Californien.
De to fra medicinalindustrien ville købe væv fra aborterede fostre af Dr. Nucatola, som er ansat i Planned Parenthood - en amerikansk NGO, der driver hundredvis af abortklinikker i USA.
Fostervævene skulle bruges i medicinske forsøg af den slags, Steven Goldman skal til at igang med.
Dr. Nucatola ville gerne sælge. Mens hun nippede til sin vin, oplyste hun priser på væv, og de tre grinede indforstået, mens de talte om, hvilke organer fra fostre der er mest efterspurgt af medicinalindustrien.
Stamcelleforskning blev ramt
Forhandlingerne på restauranten i Californien kom til at sætte en stopper for Steven Goldman og andre forskeres planer om at lave forsøg med stamcelleterapi mod sclerose.
For frokostmødet blev i al hemmelighed filmet af en abortmodstander ved navn David Daleiden.
David Daleiden publicerede efterfølgende de skjulte videooptagelser fra restauranten og en række andre lignende optagelser på en hjemmeside tilhørende organisationen Center for Medicinsk Fremskridt.
Snart røg optagelserne i landsdækkende amerikanske medier og blev flittigt delt på sociale medier.
Abortmodstandere anklagede Dr. Nucatola og Planned Parenthood for at tjene penge på at sælge spædbørns kropsdele og i det hele taget at have en uetisk tilgang til menneskeliv.
I løbet af 2014-2015 nåede skandalen helt til tops i det politiske system.
»Det blev en stor politisk sag i USA, hvor abort stadig er kontroversiel,« fortæller Steven Goldman.
Færre vil donere fostre til forsøg
De skjulte videooptagelser skræmte amerikanske kvinder, der skulle have en abort. Færre var villige til at donere deres aborterede foster til forskning, efter at abortklinikkernes ry var blevet blakket.
De forsøg, Steven Goldman og kollegerne skulle have været igang med, blev forsinket.
»Det var et stort tilbageskridt for stamcelleforskningen,« siger Steven Goldman og fortsætter:
»Flere patienter blev tilbageholdende med at give samtykke til at lade deres aborterede fostres væv indgå i forsøg, og vi så efterhånden i øjnene, at fostervæv ikke fremover vil være en god kilde til de celler, vi skal bruge i vores forskning.«
Amerikanske abortklinikker må gerne donere væv fra fostre til forskning under samtykke, men de må kun tage sig betalt med et beløb, som dækker omkostningerne
\ Stamcelleterapi kurerer mus med Huntingtons sygdom
Steven Goldman og kolleger fra Københavns Universitet har netop publiceret en række stamcelleforsøg, som viste, at mus med Huntingtons sygdom får det bedre og lever længere, når de får indsat stamceller af den slags, der bliver til gliaceller.
Gliaceller er sådkaldte hjælpeceller, der omgiver neuronerne og sørger for, at de kan kommunikere med hinanden.
Resultaterne blev for nyligt publiceret i Nature Communications.
Raske gliaceller skal skabe rent miljø
Idéen til at eksperimentere med gliaceller som behandling mod Huntington kom efter, at Steven Goldman og hans forskergruppe for år tilbage lavede en række andre forsøg, hvor de satte stamceller, der deler sig og bliver neuroner, ind i mus, der var inficerede med Huntington sygdom.
Når de syge mus fik neuroner fra raske mennesker fik de det bedre og levede længere, men de blev ikke raske.
»Selvom dyrene levede længere, blev de alligevel syge på et tidspunkt, til dels fordi de stadig bar Huntington-genmutationen, og til dels fordi de raske neuroner blev indsat i et toksisk miljø bestående af syge gliaceller,« siger Steven Goldman.
Ved at erstatte gliacellerne skabte forskerne et sundt biologisk miljø.
»Vores forsøg viste, at vi kan skabe et sundt miljø i hjernen på mus med Huntingtons sygdom ved at indsætte raske gliaceller, som erstatter de syge. Vi er nu igang med at kombinere de to teknikker, så vi både indsætter raske neuroner og raske gliaceller,« siger Steven Goldman.
Steven Goldman satser på, at hans forskergruppe får tilladelse til at gå i gang med at lave kliniske forsøg på mennesker med Huntingtons sygdom i løbet af de næste 2-3 år.
De har tidligere lavet en række forsøg, hvor de gjorde mus mere intelligente ved at sætte gliaceller fra mennesker ind i deres hjerner.
