CRISPR-status: Så langt er vi nu, og her er udfordringerne
Biomediciner vurderer, at gen-saksen CRISPR kan bruges i forbindelse med kræftforsøg i mennesker i løbet af de næste par år.

Hvilke højder når CRISPR i de kommende år? Rasmus O. Bak, adjunkt i biomedicin ved Aarhus Universitet, giver en vurdering. (Foto: Shutterstock)

Det er kun fem år siden, at man opdagede CRISPR.

I dag er det ét af de absolut hotteste emner, ikke bare inden for biovidenskaben, men videnskaben helt generelt.  

CRISPR er en helt speciel genteknologi, der gør det muligt meget præcist at klippe uønskede gener ud og sætte nye gener ind.

Det er en teknologi, der bliver forsket heftigt i, og med god grund: 

Gen-saksen, som den populært kaldes, er de seneste par år blevet brugt til at gennemføre det første menneskeforsøg, samt kurere døve mus og blinde rotter.

Overmennesker, evigt liv og kuren mod kræft er nævnt i sammenhæng med CRISPR-teknologien, men inden vi fældes af begejstring over gensaksen, så lad os se lidt nærmere på, hvor langt vi er nået med teknologien i dag, og hvad den nære fremtid i CRISPR-land byder på.

Hvor langt er vi nu?

I Videnskab.dk’s ugentlige podcast har vi haft to CRISPR-eksperter i studiet, som giver en status af genteknologien, som du kan få ind med ørebøfferne her.

Rasmus O. Bak, adjunkt i biomedicin ved Aarhus Universitet, var en af gæsterne i podcasten, og han mener, at CRISPR i første omgang kan blive brugt til at få bugt med sygdomme, der er særligt nemme at komme til:

»Her i starten, vil man fokusere mest på de sygdomme, hvor det er nemmest at komme til det syge væv, hvor sygdommen manifesterer sig. Det kan være i blodet, i øjnene, huden eller leveren for eksempel,« vurderer han.

Han nævner blandt andet seglcelleanæmi, som er en sygdom i de røde blodlegemer, og behandling af såkaldt immundeficiente, folk der bliver født uden et immunsystem, som konkrete sygdomme, som CRISPR har de bedste chancer for at behandle.

Bedste odds mod særlige arvelige sygdomme

Seglcelleanæmier og immundeficiens er begge genetiske sygdomme, og det er ifølge Rasmus O. Bak den slags sygdomme, som CRISPR har de bedste odds imod.

»Nogle af de sygdomme, man er kommet længst med (at behandle, red.) er de monogene sygdomme, hvor man har en fejl i ét enkelt gen,« fortæller Rasmus O. Bak.

Det er især arvelige sygdomme, hvor det kun er et enkelt gen, der er ødelagt, tilføjer han.

Mennesket har omkring 25.000 gener, og de fleste sygdomme skyldes fejl i flere gener.

CRISPR-teknologien bliver også kaldt DNA- eller gensaksen, fordi det ganske enkelt går ud på, at at klippe et gen ud og sætte et nyt ind. (Foto: Shutterstock)

Hvor langt er CRISPR-kuren mod kræft?

Men hvad med kræften?

CRISPR er flere gange nævnt som den teknologi, der en gang for alle kan overvinde canceren.

Ifølge Rasmus O. Bak er de forudsigelser ikke urealistiske:

»Jeg tror, at CRISPR vil komme på banen i kliniske forsøg (med kræft, red.) med mennesker inden for to-tre-fire år, vil jeg skyde på.«

»Forskere har vist, at man med CRISPR-teknologien kan gå ind i en kræftpatients immunceller og lave en genredigering i dem, og på den måde få dem til at genkende og angribe kræftceller,« fortæller Rasmus O. Bak.

Man risikerer at gøre patienter syge

Det er jo gode nyheder, men som det altid er med videnskaben, så har den en fornuftig tvilling, der også skal høres: Etikken.

For det er naturligvis ikke helt problemfrit at klippe-klistre i de menneskelige gener, forklarer Thomas Ploug, der er professor og leder af Center for Anvendt Etik og Videnskabsfilosofi ved Aalborg Universitet:

»Det er meget vigtigt, at man rammer helt præcist. For rammer man ikke helt præcist, så kan man i virkeligheden, viser det sig, være med til at give mennesker anlæg for sygdom,« forklarer han.  

»Det vil altså sige, at man i bestræbelsen på at fjerne et anlæg for én sygdom, ved at klippe noget ud, i virkeligheden kommer til at give mennesker et anlæg for en ny sygdom. Den sikkerhedsrisiko er det største og væsentligste etiske problem,« vurderer Thomas Ploug.

Designerbabyer og overmennesker er etisk dilemma

At lave fejl, at være for upræcis og klippe forkert beror på et teknisk problem, men der findes også dybere etiske problemer ved at pille ved arvemassen efter behag.

Et af de største etiske problemer ved CRISPR er, at der altid vil være en lyst til at optimere mennesker fremfor blot at behandle sygdomme. (Foto: Shutterstock)

Det er nemlig vigtigt at skelne mellem behandling af en sygdom og optimering af mennesket, så man ikke ad bagvejen begynder at skabe designerbabyer og overmennesker.

Noget, som Karin Christiansen, docent, ph.d., og forskningsleder ved VIA Sundhed på VIA University College, har advaret imod på Videnskab.dk, og som Thomas Ploug også ser som et væsentligt spørgsmål.

»Det er klart, at man må spørge sig selv, om det er noget, vi ønsker. Det, der er tale om, er jo en eller anden form for racehygiejne. Ønsker vi et samfund, hvor vi designer mennesket efter nogle ideologier eller trends i samfundet?« spørger han og uddyber:

»Man skal huske på, at hvis man begynder på det, så er det noget, der ikke bare er forkert i sig selv, men det er også noget, der kommer til at sætte spor gennem generationer. Når vi ændrer i generne, så kan vi ikke så godt lave om på det.«

»Vi skal ud til patienterne nu«

Før det overhovedet er en mulighed at skaber overmennesker, skal vi over nogle tekniske bump.

Ifølge Rasmus O. Bak er det helt store gennembrud afhængigt af, at man i højere grad får vist, at teknologien virker på mennesker.

Indtil videre har man haft glimrende resultater med at bruge CRISPR på dyr, og i mange tilfælde kan de gen-terapier, som man har brugt på dyr, også bruges på mennesker, uden det bliver meget mere komplekst, vurderer Rasmus O. Bak.

»Vi skal ud til patienterne nu. Med nogle af de her sygdomme, der er man klar, og det er ikke noget synderligt stort skridt at begynde i mennesker.«

Man har, som nævnt tidligere i artiklen, allerede lavet de første menneskeforsøg i Kina.

Og i USA vil man inden for et års tid lave de første menneskeforsøg, blandt andet på det anerkendte Stanford University.

Helt overordnet understreger Rasmus O. Bak dog, at »det går forrygende for teknologien«, taget i betragtning af at den kun er fem år gammel.

Penge-problemer spænder ben

CRISPR er et af de forskningsfelter, der kastes allerflest penge efter.

Alligevel er netop spørgsmålet om penge et af de andre store problemer, som man i øjeblikket står over for, vurderer Rasmus O. Bak.

Han forklarer, at det for forskerne er relativt billigt at arbejde med CRISPR, hvilket har skabt en misforstået myte om, at det også er en billig behandlingsform.

»Hvis man skal lave terapi med mennesker, så skal der en masse meget dyre komponenter til. Det er ikke et medicinalt stof, som et medicinalt firma kan lave i kilovis og sende ud på en hylde på apoteket« fortæller Rasmus O. Bak.

En CRISPR-behandling kræver nemlig, at man skal have stamceller ud af patienten, som man efterfølgende skal dyrke og derefter genredigere for så at putte dem sikkert tilbage i patienten igen.

»Det er en meget, meget stor og dyr proces, og, jeg tror, det problematiske i det kan blive, om vi som samfund har råd til at kurere alle patienter med sådan en terapiform,« fortæller han.

Lige nu ville det være en ekstrem dyr fornøjelse at behandle mennesker med CRISPR-teknologi, og det er den største udfordring, vurderer Rasmus O. Bak. (Foto: Shutterstock)

Hvis man skal have en billig behandling med CRISPR, så kræver det, at man skal udvikle yderligere på teknologien, vurderer Rasmus O. Bak.

»Det kommer specielt også til udtryk, hvis man skal bruge det i udviklingslande. Det kan simpelthen ikke lade sig gøre med den teknologi, som vi har nu,« forklarer han.

CRISPR-behandling i sundhedsvæsnet inden for 5 år

Lige nu er det altså kun forskerne, der får lov til at lege med gen-saksen.

Men det virker alligevel kun som et spørgsmål om en forholdsvis overskuelig rum tid, før man kan klikke sig ind med et nemid og bestille tid til en CRISPR-terapi.

Videnskab.dk har til sidst spurgt Rasmus O. Bak om en prognose på, hvornår genterapien finder vej til det danske sundhedsvæsen:

»Det kan være svært at spå om, men jeg håber, at det kan ske inden for fem år. Men det afhænger i høj grad af, hvor villige regeringen og andre økonomiske fonde er til at støtte op om det økonomisk.«

»Vi søger blandt andet midler her på Aarhus Universitets Institut for Biomedicin om at få etableret et center, der kan lave CRISPR-genredigering i genetiske blodsygdomme,« lyder hans afsluttende bemærkning i podcasten.

Ugens Podcast

Lyt til vores ugentlige podcast herunder eller via en podcast-app på din smartphone.