Vi mangler nye effektive lægemidler

De sidste år har flere stemmer argumenteret for, at medicinsk innovation er i krise:

Lægemiddelfirmaerne rapporterer om stadigt stigende udgifter til forskning, men resultaterne i form af nye revolutionerende mediciner matcher ikke indsatsen.

Er det blevet for svært at finde nye angrebspunkter og virkestoffer?

Ikke nødvendigvis, skriver Donald W. Light fra University of Medicine and Dentistry of New Jersey og Joel R. Lexchin fra York University i British Medical Journal.

Den egentlige krise består heller ikke i, hvad lægemiddelfirmaerne vælger at satse på. Rigtig mange af de nye medikamenter på markedet er relativt lig de alternativer, der findes fra før, skriver de to forskere.

De mener, at systemerne til godkendelse og belønning for nye mediciner gør det lige så lønsomt for industrien at udvikle og markedsføre varianter af kendte principper som at søge helt nye løsninger.

Myndighederne bør stramme op

»Siden midten af 1990’erne har uafhængige gennemgange konkluderet, at 85-90 procent af alle nye medikamenter giver få eller ingen kliniske fordele for patienterne,« skriver Donald W. Light og Joel R. Lexchin.

Dagens system til godkendelse opfordrer da heller ikke til at fremforske innovative medikamenter, mener de.

Når et firma søger om godkendelse af et produkt, kræver reglerne ikke, at der skal vedlægges dokumentation på, hvor godt midlet virker i forhold til andre alternativer, skriver Donald W. Light og Joel R. Lexchin.

På den måde kan mindre variationer over kendte principper give nye præparater, som nærmest kan ses på som patentomgåelser. En sådan proces kan kræve mindre forskningsressourcer end at komme frem med helt nye virkestoffer.

Medicinalvirksomhederne behøver ikke innovation

»Firmaerne fryder sig, når forskningsgennembrud sker, men de er ikke afhængige af dem,« skriver Donald W. Light og Joel R. Lexchin.

Dette har netop ført til, at markedet oversvømmes af nye produkter, som tilbyder patienterne få forbedringer, skriver Huseyin Naci fra London School of Economics og hans kolleger i en anden artikel i British Medical Journal.

Der har til og med været tilfælde af godkendelser af medikamenter, som virker dårligere eller er mindre sikre, end dem som allerede eksisterer.

Men selv om mange nye midler ikke repræsenterer store forbedringer, kan de alligevel opnå et godt salg med nok og rigtig markedsføring. På den måde er markedsføring blevet den ægte innovations fjende, mener Donald W. Light og Joel R. Lexchin.

De skriver, at en uafhængig analyse viser, at 25 procent af firmaernes midler bliver brugt på markedsføring. 1,3 procent bruges til at lede efter nye virkestoffer.

Forholdet mellem ressourcer brugt til medicinsk grundforskning og til markedsføring er altså 1 til 19.

Stor belønning måske nødvendig

Nu mener begge forskergrupper, at en væsentlig ændring af systemet kan forbedre situationen.

Et af problemerne i dag er, at priserne på nye lægemidler ikke sættes sådan, at de belønner nye medikamenter efter, hvor stor ekstra nytte de gør for patienterne.

Vi bør faktisk finde nye måder at præmiere farmaceutisk innovation direkte, argumenterer Donald W. Light og Joel R. Lexchin.

Måske skulle vi satse på store pengepræmier, som står i forhold til, hvor nyttige de nye midler er, i stedet for patenterne og markedsbeskyttelsen, som i dag sikrer lægemiddelfirmaernes indtjening?

Genopliv norsk paragraf

Desuden skal godkendelsesprocessen ganske enkelt blive mere streng, mener Donald W. Light og Joel R. Lexchin.

Kontrolorganer, som Det Europæiske lægemiddelagentur (EMA) og det amerikanske FDA, bør for eksempel kræve, at nye ansøgninger skal indeholde information om, hvor godt og sikkert præparatet virker i forhold til eksisterende midler til samme sygdom.

Der findes i hvert fald ikke historiske beviser for, at strammere reguleringer fører til mindre innovation, skriver Huseyin Naci og kolleger.

Tværtimod er der grund til at tro, at strengere krav til nye ansøgninger vil give incitament til at udvikle mediciner på områder, hvor der findes få alternativer fra før, mener de.

»Vi har brug for at genoplive den norske behovsparagraf, som begrænsede godkendelse af nye mediciner til dem, der tilbød en terapeutisk fordel foran eksisterende produkter,« argumenterer Donald W. Light og Joel R. Lexchin.

Denne paragraf gjorde, at der tidligere fandtes betydeligt færre medikamenter på det norske marked, sammenlignet med det, som var tilgængeligt i andre europæiske lande. Men behovsparagraffen blev fjernet i 1996 med EØS-aftalen (Det Europæiske Økonomiske Samarbejdsområde).

Har mekanismer til kontrol

Jan Petter Akselsen, afdelingsdirektør i Avdeling for legemiddelutredning i Statens legemiddelverk i Norge er derimod ikke så sikker på, at en genoplivning af behovsparagraffen ville gøre en stor forskel.

Han siger, at Norge har andre mekanismer, som sørger for, at vi har kontrol over hvad, der faktisk bliver taget i brug.

»Det er et faktum, at der kan komme nye midler, som ikke er bedre end eksisterende midler til den samme sygdom.«

Men efter et lægemiddel er godkendt, bliver det genstand for en ny vurdering af, hvor meget medikamentet skal koste og hvorvidt det offentlige skal betale for det.

»Her kommer mange af de samme vurderinger, som før faldt ind under behovsparagraffen. Er vi villige til at betale for dette produkt?«

»Mit indtryk er, at de som arbejder med dette i Norge, har meget fokus på, om de nye midler faktisk repræsenterer nyttige fremskridt,« siger Jan Petter Akselsen.

Alligevel kan der være udfordringer, indrømmer han. Hvis det offentlige allerede er villig til at betale for et middel, bør et nyt og lignende medikament få det samme, forudsat at det sælges til samme pris?

Der er brug for mere innovation

Jan Petter Akselsen tror også, at forfatterne af artiklerne i British Medical Journal muligvis tegner et lidt ensidigt billede af processen med at godkende nye lægemidler. Han siger, at mange af de nye produkter har været igennem fase 3-forsøg, hvor de netop er blevet testes mod eksisterende alternativer.

»Selv om reglerne åbner op for ikke at teste mod eksisterende alternativer, så vil det i praksis altid være sådan, at godkendende myndigheder vil kræve denne information.«

Alligevel er der en del store udfordringer inden for udviklingen af nye medikamenter, siger Jan Petter Akselsen.

»Der er ingen tvivl om, at der fortsat findes sygdomsgrupper, som der ikke er god nok behandling til.«

»Inden for psykiatrien har vi stadig ingen helbredende midler. De store gennemslag i kræftforskningen udebliver. Og det virkelig store problem er antibiotika, hvor der kun kommer få nye medikamenter, mens stadig flere bakterier udvikler resistens.«

Jan Petter Akselsen mener imidlertid, at det er vanskeligt at sige, hvorfor der mangler innovation på vigtige områder. Der kan være tale om uheldige systemer, men også om videnskabelige udfordringer.

»Jeg tror, at lægemiddelvirksomhederne drømmer om at lave midlet, som virkelig gør en forskel. Hvis de har en mulighed for at finde en videnskabelig løsning på et stort medicinsk problem, så udvikler de den.«

© forskning.no Oversættelse: Julie M. Ingemansson