»De nye coronavacciner har sat vind i sejlene på RNA-medicin på en måde, vi kun kunne drømme om for et år siden,« siger Sven Even Borgos, som er forsker ved Sintef, en norsk uafhængig forskningsorganisation, 

Her er han sammen med sine kollegaer i færd med at forske, i hvordan RNA kan bruges til at behandle en række forskellige sygdomme, eksempelvis hjælpe immunsystemet med at dræbe kræftceller eller reparere beskadiget hjertevæv efter et hjerteanfald.

Der er fyret op under forskningsfeltet, efter at Pfizer/Biontech og Moderna fik deres vacciner mod COVID-19 godkendt. Det har længe set spændende ud på papiret, men nu har RNA-lægemidlerne taget skridtet ind i den virkelige verden.

Og både offentligheden, sundhedssektoren og investorerne har fået øjnene op for, at det er muligt at fremstille medicin på denne måde.

»Pandemien har fremskyndet udviklingen med ti år, måske endda mere. Gode teknologier kan eksistere ret længe, før folk og investorer er parat til dem,« siger Sven Even Borgos.

Kræftmedicin kommer nok først

De første lægemidler, der kommer til at følge i kølvandet på de nye coronavacciner, bliver muligvis imod kræft.

Det forudsiger Bruce Zetter, der forsker i RNA som kræftmedicin ved Harvard Medical School, i hvert fald.

»Der er mange måder, man kan bruge RNA-behandling mod kræft. Den mest enkle er at bruge RNA til at fremstille kræftvacciner,« skriver han i en e-mail til forskning.no, Videnskab.dk's norske søstersite.

Disse vacciner kommer på markedet flere år tidligere, end de ellers ville have gjort, mener Bruce Zetter.

Det er de bureaukratiske processer, der nu vil gå hurtigere, for det er meget lettere at få udført de tests, der er nødvendige for at vise, at lægemidlerne er sikre, samt få dem godkendt, når der allerede findes lignende medikamenter på markedet.

Det betyder, at vi kan forvente, at de første kræftvacciner når frem til patienterne om to til tre år, forudsiger den amerikanske forsker, som også er æresdoktor ved Universitetet i Bergen.

Træner immunforsvaret

En anden grund til at tro, at vi snart vil se kræftlægemidler af denne art, handler om, hvad den tyske medicinalvirksomhed Biontech havde gang i, før de begyndte at fremstille en coronavaccine. Her var man nemlig i gang med netop at udvikle kræftvacciner.

Ideen bag RNA-vaccinerne mod COVID-19 ligner ideen bag kræftvaccinerne overraskende meget.

Lad os kaste et blik på coronavaccinerne først:

Virussens genetiske kode, det såkaldte RNA i disse vacciner er en genetisk opskrift på spike-proteinet, der sidder på coronavirussens overflade. 

Efter vaccination vil celler i kroppen selv producere spike-proteinet. Immunsystemet reagerer på dem, før både RNA og spike-proteinet er væk igen.

På denne måde lærer kroppen at genkende virussen uden at blive inficeret.

Samme teori bag RNA-kræftvacciner

Den samme tankegang gælder for RNA-kræftvacciner. Disse vacciner indeholder RNA med en lignende opskrift.

Forskellen er dog, at cellerne får besked på at fremstille en helt anden type protein, der sidder på ydersiden af ​​kræftcellerne i tumoren.

Målet med begge lægemidler er ikke desto mindre ret ens: De skal få immunsystemet til at genkende og dræbe enten virus eller kræftceller.

Derfor kalder forskerne kræftlægemidlerne for vacciner, selvom de, i stedet for at forebygge, typisk først gives, efter patienten har fået kræft.

Blødersygdom og meniskskader

Men det er ikke kun kræftpatienter, der muligvis vil blive tilbudt RNA-medicin i fremtiden.

»Teknologien har enormt forskellige anvendelsesmuligheder, og det er med til at gøre den så spændende,« siger Sven Even Borgos.

I teorien kan RNA få kroppen til at lave næsten alt: Hvis du har blodmangel, kan den få kropen til at lave sin egen EPO. EPO er et hormon, der stimulerer dannelsen af røde blodlegemer.

Hvis man er bløder, kan RNA give kroppen det stof, den har brug for, for at få blodet til at størkne.

Og hvis menisken er beskadiget, kan RNA i teorien fortælle stamcellerne, at de skal forvandle sig om til nyt brusk for at reparere den. 

Kroppen laver sin egen medicin

»Man er ikke så begrænset, når man går ind og styrer én af ​​de meget grundlæggende processer i cellen,« forklarer Sintef-forskeren.

RNA er kortlivede kopier af det genetiske materiale, DNA. RNA fungerer som budbringere, der giver besked til cellerne, om hvilke proteiner der skal fremstilles.

For at være helt præcis taler vi i dette tilfælde om mRNA. Det er en bestemt type RNA, og 'm' står for 'messenger', altså budbringer.

»Når vi bruger mRNA som behandling, får vi kroppen til at fremstille sin egen medicin. Vi leverer kun opskriften,« forklarer Sven Even Borgos.

DNA er vores genetiske kode; lidt som en kogebog med mange opskrifter. For at et gen, som er kodet i DNA, skal få noget til at ske i kroppen, er der først brug for en budbringer, som giver cellerne besked om, hvad der skal laves. Budbringeren kaldes mRNA og er en kortlivet kopi af DNA'et. (Illustration: Shutterstock)

Ligner genterapi

Det giver måske associationer til genterapi, som også handler om at få kroppen til at fremstille sin egen medicin.

Bruce Zetter ved Harvard Medical School mener, at vi godt kan se på det som en ny type genterapi, som indeholder RNA i stedet for DNA.

»RNA-medicin er simpelthen et nyt redskab, vi kan bruge til at rette fejl i vores molekyler, der forårsager sygdom,« skriver den amerikanske forsker.

Sven Even Borgos foretrækker at bruge et andet ord end genterapi, fordi nogle af os har negative associationer med genredigering.

Den nye type medicin adskiller sig fra klassisk genterapi på to måder: 

• RNA bliver hurtigt nedbrudt i kroppen
• RNA kan ikke ændre vores genetiske materiale

Derfor tror Sintef-forskeren, at det vil blive lettere at få disse lægemidler godkendt samt få dem taget i brug.

»Sikkerhed er altid det vigtigste«

Men der er selvfølgelig ingen garantier.

Tilliden til RNA-lægemidlerne afhænger muligvis af, hvor vellykket COVID-19-vaccinationen er.

Og selv med stor velvilje blandt befolkningen er det ikke sikkert, at nye lægemidler fremstillet ved hjælp af den samme teknologi vil lykkes.

»Sikkerheden er altid det vigtigste,« skriver Bruce Zetter.

»Først skal vi fortsætte med at vise, at RNA er sikkert som behandling. Og så skal vi også vise, at hvert eneste RNA, vi vil bruge, er sikkert.« 

Lovende medicin mod prostatakræft

Den amerikanske forsker arbejder blandt andet på en ny RNA-behandling mod prostatakræft. Tanken bag denne medicin adskiller sig fra kræftvacciner.

RNA'en skal nemlig ikke aktivere immunsystemet, men i stedet fortælle kræftcellerne, at de skal stoppe med at vokse. Mere specifikt indeholder dette RNA-lægemiddel opskriften på et protein kaldet PTEN.

Bruce Zetter og hans kolleger har vist, at behandlingen virker mod prostatakræftceller, der mangler dette protein, men de lovende resultater er indtil videre kun fra forskning på celler og mus.

Derfor er det for tidligt at konkludere, at medicinen virker på kræftpatienter. Forskeren mener dog, at testningen vil gå meget hurtigere, end de havde forestillet sig før pandemien.

Skal udvikle teknologien i Norge

Hos Sintef arbejder Sven Even Borgos og hans kolleger på et EU-projekt kaldet Expert.

Målet for de norske forskere er at få teknologien på plads for at kunne fremstille nye RNA-lægemidler til testning i Norge.

Det vil sige, de vil opbygge den viden og teknologi, der er nødvendig for at gøre alt fra at udforme et RNA-molekyle, til at producere det og indkapsle det i små fedtbobler.

En fordel ved disse lægemidler er, at forskellige mRNA'er ligner hinanden kemisk.

»Det betyder, at hvis du har fundet en løsning til et RNA, kan du helt sikkert bruge den til et andet RNA,« mener Sven Even Borgos.

©Forskning.no. Oversat af Stephanie Lammers-Clark. Læs den oprindelige artikel her.