Ny transplantation kan muligvis behandle hjertesyge børn
Metoden er allerede testet på 12 hjertesyge børn med gode resultater.
Hjertesygdom børn behandling mitokondrie transpaltion hjertemuskel indsprøjte nervecelle organceller beskadigede hjertevæv koronararterierne hjerteinfarkt forsøg rask

Mitokondrietransplationen kan hjælpe børn med svage hjerter til at overvinde en tilstand, der kaldes 'iskæmi', hvor blodstrømmen til hjertemusklerne er reduceret, så de små strukturer i hjertecellerne, mitokondrierne, bliver beskadiget. (Foto: Shutterstock)

Amerikanske forskere har opdaget en metode til at styrke svage børnehjerter.

Den nye teknik er udviklet af doktor og hjertespecialist James McCully fra Boston Children’s Hospital, USA.

Han har brugt flere år  på at udvikle metoden, som allerede er testet på hjertesyge børn på hospitalet med gode resultater.

Metoden går ud på at styrke svage børnehjerter ved at indsprøjte raske mitokondrier i den beskadigede hjertemuskel.

Mitokondrier er organceller - en struktur, som ligger indlejret i cellens indre, og som blandt andet hjælper med at forsyne cellerne med energi.

Transplationen af mitokondrier kan hjælpe børn med svage hjerter til at overvinde en tilstand, der kaldes 'iskæmi', hvor blodstrømmen til hjertemusklerne er reduceret, så de små strukturer i hjertecellerne, mitokondrierne, bliver beskadiget.

Iskæmisk hjertesygdom skyldes reduceret blodtilførsel til selve hjertemusklen. Tilstanden er sjælden blandt børn.

Selv om blodstrømmen vender tilbage til hjertet, er mitokondrierne fortsat beskadigede, hvilket forhindrer hjertet i at pumpe blod, som det skal.

3-årig overlevede takket være metoden

De amerikanske forskere har forsøgt at hente sunde mitokondrier fra raske muskler i patientens egen krop.

Metoden blev beskrevet i en forskningsartikel i 2016.

Én av de første patienter, som nød godt af den revolutionerende behandlingsmetode, er 3 år gamle Avery Gagnon. 

Hun er ifølge en pressemeddelse fra hospitalet i live i dag takket være en mitokondrietransplantation.

Avery blev født i december 2015. Hun blev diagnosticeret med en kompleks medfødt hjertesygdom. I løbet af de næste måneder gennemgik hun adskillige hjerteoperationer.

Efter hver operation dukkede komplikationer op, såsom iskæmi; hendes hjerte blev svagere og svagere, og chancerne for at overleve var små.

Hun blev holdt i live ved en hjerte-lungemaskine, og for hver dag der gik, svandt sandsynligheden for, at hun nogensinde skulle blive rask.

Averys hjertefunktion blev hurtigt forbedret

Hjerteforskeren James McCully og hjertekirurgen Sitaram Emani, der også arbejder ved Boston Children’s Hospital, foreslog en mitokondrietransplantation, som skulle redde Avery Gagnons hjerte. 

Efter flere års forskning og dataindsamling i laboratoriet var teamet nemlig klar til at afprøve den eksperimentelle behandling på patienter. På det tidspunktet havde de dog kun gennemført mitokondrietransplantationer på ganske få børn. 

Avery fik tilbudt behandlingen, og forældrene var villige til at prøve.

Sitaram Emani tog et vævstykke på størrelse med et viskelæder fra bunden af snittet efterladt af en tidligere operation.

Derefter blev transplationen foreberedt.

Mindre end 30 minutter senere indsprøjtede Sitaram Emani rensede mitokondrier direkte ind i områder i Averys svækkede hjertemuskel, hvilket skulle give hjertet et energiløft. Efter en længere periode skulle mitokondrierne bevæge sig ind i cellene.

Men Averys hjertefunktion blev bedre næsten med det samme.

Så faldt den lidt igen, og forældre blev bekymrede. Det viste sig, at Avery bare havde brug for lidt tid, før de rensede mitokondrier rigtig begyndte at virke.

Averys hjerte blev hurtigt stærkere, og hun kunne flyttes fra den hjerte-lungemaskinen, som eller holdt hende i live.

Afprøvet med succes på 12 børn

I dag har de to læger foretaget mitokondrietransplantationer på 12 patienter med gode resultater.

Nu er de så begyndt at undersøge, om metoden kan bruges i behandlingen af andre lidelser.

»Vi tror, at behandlingen kan bruges ved alle vigtige hjerteoperationer for at fremskynde helbredelsen,« siger Sitaram Emani i pressemeddelsen.

»Vi har demonstreret, at det fungerer i hjertet, så nu ønsker vi at udvide til flere andre organer og sygdomme.«

Sitaram Eman bekræfter i en kommentar til forskning.no, Videnskab.dk's norske søstersite, at de foreløbig har brugt metoden med gode resultater på de 12 børn.

»Iskæmisk hjertesygdom er heldigvis en sjælden lidelse blandt børn. Vi tror, det er muligt at bruge metoden i forbindelse med andre behandlinger og aldersgrupper, og vi udforsker hele tiden mulighederne og udvikler passende kliniske tests for at afprøve effekten,« siger han.

Kan ikke hjælpe alle børn med hjerteproblemer

Henrik Holmstrøm, professor i pædiatri ved Universitetet i Oslo, siger, at han har stor respekt for forskerne ved Boston Children’s Hospital, men at det endnu er for tidligt at sige, om det kan blive en fremtidig behandlingsmåde. 

Han præciserer, at hensigten med mitokondrietransplantation ikke er at fremstille en generel behandling for barn med hjertefejl.

»Det kan styrke en ødelagt hjertemuskel, noget, som er en sjælden problemstilling blandt børn, påpeger kardiologen.

»Rapporten beskriver en smutvej fra dyreforsøg til behandling af visse patienter, der befinder sig i en desperat situation. Det er vigtigt, at forældre til børn med hjertefejl ikke får urealistiske forventninger som følge denne rapport, fordi erfaringen viser, at ikke alle nye metoder viser sig at holde mål over tid,« siger han og fortsætter:

»Det kan godt være, at det bliver en behandlingsmetode, men det er ikke muligt at vurdere det mere konkret på nuværende tidspunkt. For 20 år siden havde vi store forventninger til, at stamceller ville kunne bruges til at styrke ødelagt hjertevæv, men det har fortsat ikke vundet indpas i behandlingen.«

Den norske kardiolog er bange for, at forældre til hjertesyge børn skal få falske forhåbninger.

»Metoden er blevet benyttet i et sjældent tilfælde. Iskæmisk hjertesygdom forekommer sjældent blandt børn, men kan opstå i forbindelse med operationer, hvor man flytter koronararterierne, og de bliver tilstoppede,« forklarer han.

I dag behandles børn med denne lidelse omtrent på samme måde, som man behandler voksne med hjerteinfarkt (også kaldet en blodprop i hjertet eller et hjerteanfald), hvor man forsøger at hjælpe det beskadigede hjerte til at reparere sig selv.

Håb forude?

Den norske professor påpeger, at mitokondrietransplantation inden for børnekardiologien er baseret på én eneste forskningsgruppe, og at det vil komme til at tage mange år at undersøge gavn og risiko på en større skala.

»Vi kan nok alligevel tillade os at håbe, at det efterhånden vil blive taget i anvendelse, og at den hurtige udvikling inden for bioteknologien vil levere flere nye behandlingsprincipper. Der er normalt langt fra de første tests til klinisk brug, men vi holder nøje øje med, hvad der rapporteres internationalt,« siger Henrik Holmstrøm.

Han ser ikke bort fra, at mitokondrietransplantationer kan være en metode, der er på vej i flere sammenhænge. 

En lignende metode er også testet på dyr af forskere ved Universitetet i Oslo som en mulig metode til behandling af patienter med slagtilfælde.

Mus med påført slagtilfælde fik tilført raske mitokondrier, og forskerne fandt, at de sunde mitokondrier tog plads i musenes beskadigede nerveceller og bidrog til øget overlevelse.

©Forskning.no. Oversat af Stephanie Lammers-Clark

LÆS OGSÅ: Dansk læge opdager hidtil ukendt arvelig hjertesygdom

LÆS OGSÅ: Video: Forskere har skabt kunstigt væv, der banker som et hjerte

Videnskab.dk Podcast

Lyt til vores seneste podcast herunder eller via en podcast-app på din smartphone.


Se den nyeste video fra Tjek

Tjek er en YouTube-kanal om videnskab og sundhed henvendt til unge.

Indholdet på kanalen bliver produceret af Videnskab.dk's Center for Faglig Formidling med samme journalistiske arbejdsgange, som bliver anvendt på Videnskab.dk.


Det sker