En ny, ‘levende’ medicin har reddet en piges liv, efter alle andre behandlinger mod hendes leukæmi havde slået fejl. Det skriver BBC.
Alyssa, der er 13 år og fra Leicester i England, blev maj sidste år diagnosticeret med ‘akut T-celle lymfoblastisk leukæmi’.
T-celler findes i blodet og er en del af kroppens immunforsvar, der opsøger og ødelægger trusler. Men Alyssas sygdom gjorde, at disse celler voksede og formerede sig for hurtigt, hvilket skader kroppen.
Hvis det ikke var for den nye, eksperimentelle behandling, var den eneste tilbageværende mulighed at lindre pigens smerter, til sygdommen til sidst kostede hende livet.
Ny CRISPR-metode
Den eksperimentelle medicin blev lavet ved hjælp af en type CRISPR-metode, beskrevet for første gang i 2016, der ikke skærer i DNA’et, men som i stedet udskifter en base med en anden.
Baser er det, som DNA’et består af. Den nye CRISPR-metode er kendt som ‘base-redigering’.
\ Hvad er CRISPR?
CRISPR er en genteknologi, der gør det muligt at klippe og klistre i gener på en billig og præcis måde.
CRISPR består af to dele:
1) Cas9-proteinet, der kan skære i DNA-strengene.
2) En RNA-streng, der kan genkende den DNA-sekvens, der skal klippes.
CRISPR-saksen klipper der, hvor dens RNA-sekvens finder et DNA-match. Forskerne kan så efterfølgende bestemme, om de vil ændre, slette eller erstatte det pågældende genmateriale.
Teknologien kan bruges til at ændre generne hos mennesker - såvel som hos dyr, planter eller bakterier.
Den nye metode - 'base redigering' - ændrer i baserne adenin (A), thymin (T), guanin (G), (C), som DNA'et består af - i stedet for at klippe.
Du kan læse mere her: Sådan fungerer CRISPR
Lægerne startede med sunde T-celler, der kom fra en rask donor, og de gik i gang med at modificere dem ved hjælp af ‘base redigering’:
- Den første modificering deaktiverede T-cellernes målretningsmekanisme, så de ikke ville angribe pigens krop.
- Den anden fjernede en kemisk mærkning, kaldet CD7, som er på alle T-celler.
- Den tredje modificering gjorde, at cellerne ikke blev dræbt af kemoterapi.
- I den fjerde og sidste fase modificerede lægerne T-cellerne til at gå på jagt efter hvad som helst med CD7-mærket på, så det ville ødelægge alle T-celler i hendes krop - inklusive de kræftsyge. Denne modifikation kaldes en ‘kimær antigen receptor’ (chimeric antigen receptor; CAR).
Dansk forsker: Fantastisk
Efter en måned modtog Alyssa en knoglemarvstransplantation for at genopbygge sit eget immunsystem. Og seks måneder efter at have modtaget medicinen er der endnu ikke nogen tegn på, at kræften er vendt tilbage.
Lægerne vil dog blive ved med at teste for tilbagevendende kræft de kommende år.
Rasmus Bak, der er lektor på Institut for Biomedicin ved Aarhus Universitet, kalder behandlingen spændende:
»Det er fantastisk, hvordan vi kan benytte raffinerede CRISPR-baserede metoder til at lave meget sofistikeret ‘levende medicin’ i form af disse ‘CAR T-celler’,« siger han til Videnskab.dk.
‘CAR T-celler’ er navnet for T-cellerne, efter de er blevet modificeret.
»Og selvom det ikke er overraskende, da man har arbejdet på disse metoder i en årrække, er det alligevel fantastisk, at denne ‘base-redigering’-metode nu er testet succesfuldt i patienter, kun seks år efter den blev opfundet.«
Langsom revolution i kræftbehandling
Rasmus Bak fortæller, at det helt sikkert er startskuddet til en »langsom revolution« inden for kræftbehandling.
»Graden af kompleksitet i disse celle-terapier giver nyt håb for at kunne helbrede kræftformer, der før var uhelbredelige. Men kompleksiteten er også akilleshælen, da terapierne er svære at udbrede i samfundet til mange patienter, da de kan være meget dyre,« siger han og afslutter:
»Det vil givetvis tage en del år, men med tiden er jeg dog sikker på, at prisniveauet kan sænkes, og denne type medicin kan blive standardbehandling for en række uhelbredelige kræftformer.«
