58.000 danskere har cøliaki - en sygdom, som fremprovokeres af indtag af gluten.
Det tal svarer til circa én procent af befolkningen. Og for dem er der måske godt nyt på vej.
Europæiske forskere er nemlig gået i gang med at undersøge, om en cøliakipille kan beskytte mod glutenindtag.
Når ny medicin afprøves, skal lægemidlet typisk testes i tre faser, før det kan blive godkendt. Fase to af forsøgene er netop blevet gennemført, og det ser lovende ud, mener forskerne bag.
Det betyder, at personer med cøliaki måske kan se frem til at få en mere normal hverdag uden at skulle bekymre sig om at indtage gluten.
\ Hvad er cøliaki?
Cøliaki - en type intolerans over for gluten - er en livslang autoimmun sygdom, dvs. en sygdom, hvor immunsystemet angriber kroppens eget væv ved indtagelse af glutenproteiner fra hvede, rug og byg.
Hos mennesker med cøliaki producerer immunforsvaret antistoffer, der angriber slimhinden i tarmen, så den gradvis bliver nedbrudt og ikke optager næringsstoffer optimalt. Det kan på lang sigt føre til underernæring.
Samtidig er cøliaki forbundet med risiko for følgesygdomme som forskellige typer af kræft- og hjertekarsygdomme ifølge den nye forskning. Cøliaki kan forekomme i enhver alder og påvirker omkring én procent af befolkningen. Mange tilfælde af cøliaki bliver dog aldrig opdaget.
Behandlingen af cøliaki er en livslang glutenfri diæt, som hos de fleste patienter resulterer i normalisering af tarmslimhinden og niveauerne af cøliaki-antistoffer.
Kilder: Studiet “Long-term consequences of undiagnosed celiac seropositivity” & Bispebjerg og Frederiksberg Hospital.
Den norske forsker Knut E. A. Lundin, én af hovedforfatterne bag studiet, der er blevet publiceret i tidsskriftet New England Journal of Medicine, har udtalt til den norske cøliakiforening, at det »er et ekstremt vigtigt skridt for at kunne udvikle en medicin, som kan hjælpe personer med cøliaki«.
Det er ligefrem et gennembrud, mener han.
Det skal dog nævnes, at studiet er sponseret af lægemiddelselskabet Dr. Falk Pharma, og at mange af forskerne bag studiet er konsulenter for organisationen Falk Foundation.
Men det er helt legitimt, at et studie med udvikling af en ny type medicin er igangsat og sponsoreret af et firma, understreger Allan Linneberg, der er professor og centerchef på Center for Klinisk Forskning og Forebyggelse, Bispebjerg og Frederiksberg Hospital. Han er epidemiolog og forsker blandt andet i cøliaki.
»Senere skal firmaet gennemføre studier med henblik på at søge om at få medicinen registreret, og dermed kan firmaet sælge medicinen og tjene penge - især i den periode, hvor de har patent og eneret på medicinen. For at få registreret medicinen skal de indsende data til myndighederne,« siger Allan Linneberg og tilføjer også:
»Jeg er ikke som udgangspunkt bekymret her.«
»Et overset forskningsfelt«
Allan Linneberg er derimod positiv over for studiets resultater.
»Studiet er meget velgennemført. Jeg er positiv, fordi studiet har ført til bekræftelse af sygdomsmekanismer, det vil sige, hvad der virkelig betyder noget for sygdommen (cøliaki, red.).«
»Det kan på sigt være med til at give et ekstra behandlingstilbud. Der er mange spændende detaljer i studiet,« siger Allan Linneberg og tilføjer:
»Og jeg er positiv, fordi cøliaki generelt er et overset forskningsfelt. Måske fordi medicinalindustrien ikke har set kommercielle muligheder i en sygdom, hvor den primære behandling er kostændring. Der er med andre ord brug for gode kliniske studier til gavn for denne patientgruppe.«
En pille og en kiks
I studiet fik 41 deltagere fordelt i fire forskellige grupper en pille:
- enten en placebo-pille
- en pille med lav dosis (10 mg.)
- en med middel dosis (50 mg.)
- eller en med høj dosis (100 mg.)
Efter en halv time spiste de så en kiks med tre gram gluten.
Det gjorde de hver dag i seks uger.
Gluten er et protein, og når gluten kommer ned i tarmen, så er der et enzym i tarmvæggen, som ændrer glutenproteinet.
Enzymet hedder transglutaminase, og det findes hos alle mennesker – også hos personer med cøliaki.
Pillen består netop af et stof, der blokerer transglutaminase og dermed omdannelsen af glutenproteinet gliadin. Omdannelsen er nødvendig for at udløse den immunologiske reaktion ved cøliaki.
»Når vi spiser gluten, så er der et enzym i tarmen, som omdanner glutenproteinet. Vi ved, at denne omdannelse er nødvendig, for at immunsystemet – hos dem, som har cøliaki – kan reagere og beskadige tarmslimhinden. Det nye studie bekræfter netop dette. Beskadigelsen af tarmslimhinden er det, der giver problemerne, for eksempel med mavesymptomer og dårlig optagelse af næringsstoffer,« siger Allan Linneberg.
»Den primære behandling af cøliaki er en glutenfri diæt, hvilket virker godt for de fleste patienter. Forskerne har i dette studie afprøvet en ny type medicin, der blokerer det nævnte enzym og dermed omdannelsen af gluten,« forklarer han.
Alle tre doser virkede bedre end placebo
Det primære mål ved studiet var beskadigelse af tarmslimhinden (målt ved mikroskopi af vævsprøve fra tarmslimhinden) efter seks ugers indtagelse af kiks med tre gram gluten dagligt, forklarer Allan Linneberg.
»Måling af beskadigelse af tarmslimhinden er et velvalgt mål for studiet efter min vurdering. Der var ikke tendens til en dosis-respons-effekt. Det vil sige, at alle tre doser af medicinen havde en positiv effekt sammenlignet med placebo,« siger Allan Linneberg.
»Der var også positiv effekt på symptomer – i hvert fald ved højeste dosis.«
\ Læs mere
Resultatet er statistisk signifikant
Den norske forsker, som er en af hovedforfatterne på studiet, Knut E. A. Lundin har længe forsket i cøliaki. Han var også med i den norske forskergruppe, som i 1998 for første gang beviste, at transglutaminase ændrer glutenproteinet, og at det er det, der giver en cøliaki-reaktion.
I sin tid var denne opdagelse et gigantisk gennembrud for forståelsen af cøliaki, og hvis den nye pille viser sig at blive godkendt, når den er blevet testet på flere mennesker, kan han igen blive en del af et forskningsprojekt, der fører til et gennembrud.
Det vigtigste fund i studiet er, at deltagere, der fik den højeste dosis (100 mg.), også blev beskyttet 100 procent. Et resultat, der er statistisk signifikant. De norske forskere er derfor selv overbeviste om, at pillen virker.
Godt nyt, men pillen kurerer ikke cøliaki
Ifølge de norske forskere tåler mange personer med cøliaki tre gram gluten. Til sammenligning er der cirka to gram gluten i en almindelig brødskive.
»Men vi må også huske på, at de, som melder sig til sådan et studie, ikke har de værste bivirkninger fra før. Vi har spurgt deltagerne: ‘Hvad sker der med dig, når du spiser gluten?’, og de fleste svarede, at der ikke sker så meget. Så hvordan dette havde været, hvis testpersonerne var blevet dårligere af at spise gluten, det ved vi ikke,« siger Knut E. A. Lundin ifølge den norske cøliakiforening.
De norske forskere forestiller sig, at pillen kan bruges på flere måder, hvis den stadig viser sig at virke i større forsøg og kommer på markedet:
Forebyggende, når man mistænker, at man kan få gluten i sig. Det vil sige som et alternativ, hvis den eneste mulighed er at spise glutenholdig mad.
Lindrende, når man har fået gluten ved et uheld. Man kan dermed forestille sig, at man ved at tage en pille to til tre gange om dagen kan spise 'almindeligt' - og altså ikke behøver at holde sig fra gluten, hvilket ellers er helt afgørende, når man har cøliaki.
Men der er ikke tale om, at pillen kurerer cøliaki, slår Allan Linneberg fast.
»Har man først cøliaki, må man regne med, at en livslang glutenfri diæt er nødvendig. Jeg tænker også, at det er meget usikkert, om denne medicin kan gøre, at patienter kan spise gluten helt som andre uden cøliaki,« siger han.
Brug for mere forskning
Selvom den nye medicin lyder overbevisende, må vi væbne os med tålmodighed.
Studiet er et såkaldt fase to-studie - et lidt mindre forsøg, der undersøger sikkerhed og dosis.
Det næste skridt bliver at undersøge effekten af pillen på personer med cøliaki, som spiser glutenfrit, men som fortsat har symptomer. Dette forsøg bliver igangsat senere på året, hvor 400 deltagere på tværs af europæiske lande deltager.
»Man er stadig i en lidt tidlig fase af afprøvningen, og der skal derfor gennemføres større studier (fase tre, red.), før medicinen kan blive godkendt og komme patienterne til gode. Dertil tror jeg også, at man skal finde ud af, hvilke patienter man vil tilbyde medicinen,« siger Allan Linneberg.
Det er altså for tidligt at sige, hvad vi kan bruge studiet til, mener Allan Linneberg.
»Jeg tænker, at behandlingen måske især har potentiale som en tillægsbehandling til en glutenfri diæt, hvis en glutenfri diæt ikke virker ordentligt, som nogle patienter oplever«.
»Forskerne planlægger netop et studie i den type patienter som et næste skridt. Behandlingen kunne også tænkes at kunne bruges, når en person med cøliaki for eksempel skal spise ude i byen og ikke kan være helt sikker på at undgå gluten,« siger Allan Linneberg og henviser til, at mange personer med cøliaki oplever en nedsat livskvalitet, fordi de hele tiden skal passe på, hvad de spiser.
