En ny gen-teknologi har fået stor fokus de seneste par år.
Navnet er CRISPR/Cas9, og teknologien tog overskrifterne i flere internationale medier i april, da kinesiske forskere brugte denne meget potente teknologi til som de første i verden at ændre på et menneskefosters gener.
Kort fortalt er CRISPR en DNA-saks, der meget præcist og billigt kan klippe i gener fra alle tænkelige organismer (Du kan læse mere om selve teknologien i artiklen Sådan fungerer CRISPR).
Forskere over hele verden har kastet sig frådende over CRISPR-teknologien, der giver dem mulighed for nemt og billigt at ændre på gener i alt fra bakterier og byg til mus og mennesker.
Jacob Giehm Mikkelsen forsker i CRISPR-teknologi ved institut for Biomedicin på Aarhus Universitet, og han fortæller, at det lige nu går så stærkt, at han selv har svært ved at følge med.
»Havde du spurgt mig for et år siden, ville jeg have sagt, at der ville gå lang tid, før nogen ville ændre på generne i et menneskefoster. Det er allerede sket nu, og det er blevet båret frem af en voldsom udvikling, som vi ikke ved, hvor ender. Jeg får dagligt en stak mails, der har med CRISPR at gøre, så der er ufattelig stor interesse for teknologien,« siger Jacob Giehm Mikkelsen.
CRISPR/Cas9 var blandt de mest betydningsfulde videnskabelige fremskridt i 2013, da teknologien stadig var i sin spæde start. Det blev teknologien kåret til af begge de meget prestigefyldte videnskabelige tidsskrifter Nature og Science.
En ny DNA-saks til 100 kroner
Den store revolution ved CRISPR/Cas9 er, at teknologien er meget præcis og ekstrem billig.
For ganske få år siden kostede det 100.000 kroner at få lavet et protein, der kunne klippe et specifikt sted i genomet. De høje omkostninger gjorde, at der gik meget forskning forud for bestillingen af et sådan protein, da fejl var dyre.
Med CRISPR-teknologien er prisen for en DNA-saks reduceret til kun 100 kroner, og derfor kan forskere langt billigere og på pludselige indskydelser klippe og klistre i alle mulige organismers genomer.
Forskerne kan slå gener i stykker, de kan udbedre fejl, de kan lave ændringer, og de kan manipulere. Kun fantasien sætter grænsen.
CRISPR er oplagt til stamcelleterapi
Ifølge Jacob Giehm Mikkelsen kan CRISPR-teknologien bruges flere oplagte steder nu og i fremtiden.
For det første vil teknologien være oplagt til at blive brugt stamcelle-terapeutisk.
Her kan man eksempelvis forestille sig, at læger udtager knoglemarv eller blodstamceller fra en patient med en specifik blod- eller immunsygdom.
I laboratoriet kan specialister udbedre de genetiske fejl i blodet, hvorefter de ændrede stamceller tilbageføres til patienten, der herefter bliver kureret.
»Fordelen er, at man har de forskellige komponenter uden for kroppen. Det vil sige, at man undervejs kan vurdere, om behandlingen virker efter hensigten. CRISPR-teknologien har helt klart potentialet til at have en terapeutisk fremtid,« siger Jacob Giehm Mikkelsen.
På Harvard University er forskere i gang med et forskningsprojekt, hvor de forsøger at bruge CRISPR/Cas9 til at kurere HIV ved at ændre på de proteiner i blodet, som HIV bruger til at kommer ind i cellerne.
Du kan læse mere om denne forskning i artiklen ’Ny genteknologi kan måske bekæmpe HIV’.
Uundgåeligt at genmanipulere sygdomme væk
Et andet og mere vidtrækkende potentiale for CRISPR-teknologien er udbedring af genetiske fejl i de tidlige fosterstadier og dermed behandling af sygdomme i ufødte børn.
Det kan dreje sig om udbedring af genetiske fejl, der resulterer i eksempelvis cystisk fibrose, muskelsvind eller dødelige blodsygdomme.
Tilbage i april prøvede de kinesiske forskere netop at fjerne en genetisk defekt i et foster, som ville have resulteret i en dødelig blodsygdom.
Vi er der, hvor vi bliver nødt til at finde ud af, hvad man må og ikke må gøre med CRISPR-teknologien. Når man begynder at forbedre på ufødte fostre, spiller man i nogen grad hazard med de kommende generationer.
Jacob Glehm Mikkelsen, Aarhus Universitet
De kinesiske forsøg udløste et sandt ramaskrig, men ifølge Jacob Giehm Mikkelsen kan vi lige så godt vende os til tanken om, at folk vil genmanipulere ufødte fostre.
»Det er en udvikling, som vi skal forsøge at kontrollere politisk, men det er svært at finde fælles fodslag på tværs af landegrænser og verdensdele. Det er nok uundgåeligt, at CRISPR kommer til at blive brugt til at korrigere for sygdomme allerede i fosterstadiet. Og det selvom æg-sortering allerede i dag giver mulighed for at fravælge æg eller mutationer, der indeholder eller vil resultere i en alvorlig sygdom,« siger Jacob Giehm Mikkelsen.
Kan genmanipulere ufødte børn
Det store spørgsmål er ifølge Jacob Giehm Mikkelsen, om det også vil blive normen at forbedre et foster med egenskaber, som hverken mor eller far har.
Det kan eksempelvis være, at nogle mennesker ønsker at berige deres ufødte barn med et gen, der beviseligt sænker risikoen for åreforkalkninger.
Det kan også dreje sig om gener for høj intelligens eller gener for øget koncentrationsevne.
»CRISPR-teknologien bliver solgt som en mulighed for at udbedre genetiske fejl, men det er klart, at teknologien også gør det muligt at forbedre. Det er allerede muligt i dag, og der skal nok være nogle forskere, som på et tidspunkt går ud af den vej. Nogen kommer også til at gå over stregen,« forudser Jacob Giehm Mikkelsen.
Kan ændre på de kommende generationer
Problemet ved at forbedre på ufødte fostre er blandt andet, at man også ændrer på kønscellerne og dermed også på de kommende generationers arvemateriale.
Ifølge Jacob Giehm Mikkelsen har CRISPR-teknologien indhentet fiktionen, og derfor er der netop nu en diskussion omkring, hvorvidt man skal have internationale regler for brugen af teknologier som CRISPR/Cas9.
»Vi er der, hvor vi bliver nødt til at finde ud af, hvad man må og ikke må gøre med CRISPR-teknologien. Når man begynder at forbedre på ufødte fostre, spiller man i nogen grad hazard med de kommende generationer. Det er en meget relevant diskussion, man bliver nødt til at have internationalt på det højeste plan,« siger Jacob Giehm Mikkelsen.
CRISPR-mus giver bedre forskning
CRISPR/Cas9 kan også bruges til at ændre på andet end mennesker og menneskefostre.
Eksempelvis bruger flere laboratorier teknologien til at lave genmanipulerede mus til medicinske forsøg.
Det kan være, at forskere skal bruge forsøgsmus med specifikke genetiske fejl til at studere en given sygdom.
Med CRISPR-teknologien kan laboratorierne nemt og billigt lave de genetiske ændringer i musene.
»Det er en kæmpe gevinst for forskningen, at man nu meget nemmere end tidligere kan designe forsøgsorganismer med præcis de genetiske fejl, som man vil kigge på. Det kan blandt andet være, at forskere vil se på, hvordan forskellige genetiske variationer har en effekt på, hvor godt medicin virker. Det kan man gøre nu på en nem og billig måde,« siger Jacob Giehm Mikkelsen.
Kan skabe bedre afgrøder
CRISPR bliver allerede nu brugt i stor stil til at manipulere og skabe organismer til industriel brug.
Det drejer sig blandt andet om manipulering af afgrøder, så de producerer mere eller er bedre i stand til at modstå tørke.
I artiklen ’Dansk forsker: Økologer burde elske ny GMO-teknik’ fortæller en dansk forskergruppe, hvordan CRISPR-teknologien kan udnyttes til at skabe egenskaber i afgrøder, så de er langt mere robuste og ikke kræver sprøjtegifte for at kunne modstå skadedyr.
Det vil være en kæmpe gevinst for de økologiske landbrug, som dog indtil videre siger nej.
CRISPR-teknologien bliver også brugt til at manipulere med generne i bakterier og gærsvampe, så de bliver mere effektive til, hvad de nu end laver.
Det kan eksempelvis dreje sig om insulinproduktion.
»Hvis man ved, hvilken genetisk ændring, man vil have, kan man få det med CRISPR. Har man lyst til at lave vilkårlige ændringer og se, hvad der kommer ud af det, kan man også gøre det. CRISPR er et meget alsidigt værktøj,« siger Jacob Giehm Mikkelsen.
