Forskere har udviklet en lappegrej til de gener, der er skyld i blødersygdommen hæmofili. Lappegrejet fungerer ved at erstatte forskellige gener i kroppen, uden at cellerne først skal tages ud, og samtidig retter lappegrejet op på flere forskellige mutationer.
Med de nye resultater udvides grænsen for, hvilke sygdomme der kan kurreres med genterapi.
Metoden bruger et enzym, der kaldes Zink-finger-nuklease. Nukleasen fungerer som en saks der erstatter specifikke DNAsekvenser, hvorefter cellernes eget reparationssystem kan lappe hullet.
For at udvikle en måde at lappe på mutationerne inde i kroppen, allierede Katherine High, en hæmofiliforsker fra Childrens Hospital og Philadelphia, sig med en ekspert i zink-fingre fra Sangamo BioSciences in Richmond. Deres resultater er netop udgivet i det prestigefyldte magasin Nature.
