En sygdom, som frarøver børn evnen til at gå og tale, er blevet kureret ved hjælp af en genterapi, som retter fejl i børnenes DNA, skriver BBC News.
Børnene led af sygdommen metakromatisk leukodystrofi- Ved fødslen fremstår de sunde og raske, men allerede i etårsalderen begynder børnenes udvikling at gå baglæns, og dele af deres hjerne bliver ødelagt.
Behandlingen, som er udviklet af et forskerhold fra San raffaele Scientific Institute in Milan, Italien, brugte en genetisk modificeret virus til at korrigere de skadelige mutationer i børnenes gener.
Først tages der stamceller fra knoglemarven, og denne bliver herefter “inficeret” med virussen, som indeholder små DNA-bidder, snipper, der indeholder de korrekte instruktioner. Herefter bliver de ført tilbage til patienten.
Tre børn fra familier med en historie af den skadelige sygdom blev udvalgt til behandling — men før deres hjernefunktion begyndte at forgå.
Alle tre børn går nu i skole og er velfungerende i en alder, hvor de ellers burde være ude af stand til at tale på grund af sygdommen. Forskerne kalder resultaterne »yderst positive og meget spændende«.
Studiet er netop blevet publiceret i tidsskriftet Science.
LÆS OGSÅ på Videnskab.dk:
Børn med søvnapnø har stor overdødelighed
