CRIPSR/Cas9 kan anvendes til at rette genfejl på en ny og bedre måde end tidligere teknikker, som har en ikke ubetydelig risiko for fejl. Jeg har tidligere skrevet om teknikken, og det ser nu ud til at blive en føljeton.

Første gang, jeg skrev om det, var, da en bred gruppe af forskere foreslog en pause i forsøgene med menneskeceller og denne teknik.

Baggrunden var frygt for at producere celler med uønskede genforandringer, når man forsøgte at korrigere en bestemt nedarvet.

Dette initiativ var helt på linje med et lignende for 25 år siden, hvor forskere også lagde en pause ind for den rekombinante DNA-teknologi, også kaldet gensplejsning.

Dette stop blev ophævet nogle år senere, og teknikken anvendes nu bredt, blandt andet til at producere lægemidler.

Succes med at korrigere dødelig fejl

For CRIPSR/Cas9-teknikken skete der noget lignende, men her kun med en kort pause på under to år. De samme forskere anbefalede således i februar 2017, at man genoptog forsøgene, baseret på kontrolforsøg, som synes at godtgøre, at risikoen for fejl er meget ringe.

Seneste trin i føljetonen kom så onsdag 2. august, hvor det ansete tidsskrift Nature offentliggjorde resultaterne fra et multinationalt studie, hvor det er lykkedes forskere at korrigere en genfejl, som kan føre til en svær sygdom, hvor hjertemuskulaturen er svækket, og hvor dette kan medføre pludselige dødsfald, ofte hos unge atletiske mennesker.

Det, man har gjort, er i korte træk at tage sædceller med genfejlen og indsætte dem i raske ægceller (helt som man gør ved kunstig befrugtning).

Det nye er så, at man sammen med sædcellerne indførte CRISPR/Cas9-enzymet, som var konstrueret sådan, at det ville skære det defekte gen i sædcellen bort.

Resultatet var, at en væsentlig del af de befrugtede æg nu var uden genfejlen. På linje med de nye retningslinjer for teknikken blev de nu befrugtede æg ødelagt kort efter.

Ved at korrigere enkelte genfejl i befrugtede æg vil det være muligt at fjerne sygdomme som malaria eller seglcelleanæmi. (Foto: Shutterstock)

Vil kunne fjerne medfødte sygdomme

Forestiller man sig, hvordan dette kan have betydning for forældre, hos hvem man ved, at en af dem bærer sygdomsgenet, kan dette – i teorien i hvert fald – betyde, at de kan have raske æg til oplægning.

Fører man argumentet videre og antager, at teknikken med tiden kan godkendes til klinisk anvendelse (som det er nu, er det forbudt både i USA og i EU at gå videre med befrugtede æg), kan den anvendes ved andre medfødte sygdomme, for eksempel cystisk fibrose og medfødte former for blodmangel.

Så langt, så godt. Men er det etisk i orden? Leger forskerne ikke Gud?

I al pressevirakken var de hurtigt ude med, at de er klar over, at dette er kontroversielt, og at der bestemt vil være røster, som siger nøjagtigt dette.

Sandt er det også, at teknikken er både kompliceret og kostbar at anvende (det sidste også, fordi man til stadighed skal dokumentere, at man ikke har påført de behandlede celler uønskede forandringer). 

Af denne grund regner man også med, at den kun skal anvendes, hvor der ikke er andre muligheder for at korrigere genfejl.

Vi kan ikke skabe supermennesker

Personligt tror jeg, at disse spørgsmål inden for relativt kort tid vil finde en balance, hvor de – stadig efter min mening – meget beskedne risici for at indføre skadelige genfejl vil kunne balanceres mod, at teknikken indføres klinisk.

Hvad en debat om denne teknik imidlertid ofte ender med, er, at den kan anvendes på raske stamceller til at fremstille 'supermennesker'.

Du kan godt skrue ned for forventningerne med det samme. Drømmen om at blive den næste Roger Federer ved hjælp af et par genetiske snuptag kommer ikke til at ske, selv om CRISPR/CaS9 viser gode takter. (Foto: Leonard Zhukovski/Shutterstock)

Altså med Usain Bolts hurtighed eller Roger Federers baghånd.

Der er to ting at sige til dette:

1. Det har ikke sin gang på Jord. At reproducere Rogers baghånd vil med stor sandsynlighed kræve, at man kender sammensætningen af ikke ét, men mange gener i hans arvemasse. Selv hvis vi lærer dem at kende, kan teknikken slet ikke anvendes til at korrigere så mange gener på én gang.
2. Desværre vil dette sandsynligvis ikke forhindre, at plattenslagere vil melde ud, at de kan gøre det. Det er i USA relativt let at sætte 'klinikker' op, hvor teknikker, som er aldeles udokumenterede, opreklameres som helbredende (den samme form for reklame gælder til en vis grad for naturmedicin herhjemme).
   Der vil altid være et kundegrundlag for at helbrede desperat syge kræftpatienter eller patienter, hvor synet hastigt er svindende. Det sidste var faktisk tilfældet med en klinik i Florida, som indsprøjtede 'stamceller' i øjet på patienterne med det resultatet, at de mistede synet med det samme.

Hvad kommer der så til at ske?

Jeg tror også, at det vil komme til at skulle anvendes i en sådan grad, at vi i Danmark bør spille med, ved at vi opbygger ekspertise i teknikken, som kan overføres til den kliniske situation.

Mon ikke, vi får lejlighed til at debattere det i den nærmeste fremtid?