Amerikanske forskere fjerner hjertesygdom med genredigering
Kilde: 
03 august 2017

Hvis du læste Videnskab.dk i lørdags, ved du, at det i forskerverdenen i en uges tid har svirret med rygter om, at et amerikansk forskerhold har redigeret i menneske-embryoers (tidlige fostres) gener.

artiklen kunne vi fortælle, at det er første gang, de kontroversielle forsøg er lavet uden for Kina, men da det endnu var rygter, vidste vi intet om, hvad forskerne havde pillet ved i embyoernes gener. Nu ved vi, at det var en hjertesygdom, forskerne gik efter at fjerne.

Det skriver det videnskabelige tidsskrift Nature i en nyhed om forskningartiklen

Helt præcist stillede de amerikanske forskere skarpt på en mutation af et gen kaldet 'MYBPC3', som betyder, at hjertemusklen vokser. Sygdommen kaldes hypertrofisk kardiomyopati, og i Danmark mener man, at 1 ud af 500 lider af sygdommen, som derfor er den hjertesygdom, flest arver.

Blandt unge atleter er sygdommen den hyppigste dødsårsag, og fordi den nedarves dominant, behøver man kun at få den fra én af sine forældre, før man mærker effekterne af den. 

Ud over at fjerne det muterede gen fandt forskerne også løsninger på andre udfordringer, de har kæmpet med i forhold til CRISPR-metoden. De fik minimeret antallet af side-mutationer, som af og til opstår, når man ændrer på et gen. Tidligere forsøg har været skyld i 1.700 mutationer, der ikke var meningen. 

Derudover lykkedes det næsten forskerne at undgå at lave såkaldte genetiske mosaikker, hvor forskellige celler i embryoet har forskellige genetiske sekvenser. I alt fandt de bevis for én mosaik-dannelse i de 58 embryoer, de undersøgte. 

Forskerne testede også, hvorvidt de kunne indsætte et stykke DNA, der kunne overskrive det muterede stykke. Men her viste det sig, at i stedet for at bruge det nye stykke, brugte embryoerne moderens DNA som en guide til at reparere mutationen i genet MYBPC3, som kom fra faderen. 

»Det er ikke et skridt på vejen mod designerbabyer, siger Robin Lovell-Badge, der er udviklingsbiolog ved Francis Crick-instituttet i London, til Nature.com. Han fortsætter:

»Det tyder i stedet på, at man ikke kan tilføje noget, der ikke allerede var der.«

Forskere i blandt andet Sverige og Storbritannien har tidligere meldt ud, at de er ved at starte lignende forsøg op. 

I Danmark er det ikke lovligt at redigere i menneskefostres gener, medmindre man foran en videnskabsetisk komité kan argumentere for, at det kan gøre chancerne for at kunne kurere sygdomme større, blive bedre til at screene for alvorlige arvelige sygdomme eller øge chancerne for graviditet.

Man må dog kun forske på embryoerne i 14 dage og ikke befrugte nogen kvinder med dem. 

sj

Ovenstående er udvalgt og resumeret af Videnskab.dk, men redaktionen har ikke udført selvstændig research. Gå til den oprindelige kilde for flere detaljer.