Rystende kendisser som Michael J. Fox, Muhammed Ali og pave Johannes Paul II har de seneste år sat fokus på Parkinsons sygdom, der rammer omkring én ud af 1000 danskere.
Et fransk-engelsk forskerhold bringer nu håb til patienterne, som oplever muskelstivhed, rysten, langsomme bevægelser og balancebesvær i dagligdagen.
Forskerne har haft stor succes med at behandle parkinsonramte aber ved brug af genterapi. De menneskelignende dyr genvandt kontrol over kroppen uden alvorlige bivirkninger, fremgår det af tidsskriftet Science Translational Medicine.
»Det er et vigtigt skridt fremad. Det viser, at metoden virker. Resultaterne er robuste og af stor betydning,« siger professor i neurovidenskab Deniz Kirik fra universitetet i Lund til videnskab.dk. Deniz Kirik forsker selv i en lignende metode.
For at simulere Parkinsons sygdom hos aberne, gav det fransk-engelske forskerhold hjernegift til dyrene, indtil de udviklede rystelser, stivhed og den ustabile kropsholdning, der er karakteristisk for parkinsonpatienter.
Derefter begyndte forskerne behandlingen med genterapi. De indsatte tre gener i abernes hjerne - GCH1, TH og AADC, der er vigtige for at producere signalstoffet dopamin. Netop manglen på dopamin er hovedårsagen til symptomerne af hjernesygdommen Parkinson.
Forskerne observerede dyrene i 3½ år. De opdagede, at genterapien genskabte koncentrationerne af dopamin i hjernen på sikker vis og rettede fejl i dyrenes motorik uden væsentlige bivirkninger.
Siden 1960'erne har man primært behandlet parkinsonpatienter med lægemidlet levodopa i pilleform.
Problemet med den type medicinering er, at koncentrationen af dopamin i hjernen stiger og falder, og udsvingene forårsager over tid alvorlige bivirkninger; kroppen går helt i stå eller foretager ufrivillige bevægelser, også kendt som dyskinesi.
Derfor har videnskabsmænd længe ledt efter en mere kontinuerlig måde at medicinere på, så koncentrationen af dopamin forbliver på et stabilt niveau. Netop dét formåede de indsatte gener at styre i abernes hjerne, så de undgik dyskinesi.
Parkinsons sygdom blev første gang beskrevet af den engelske læge James Parkinson i 1817.
Den er en kronisk sygdom i nervesystemet og har følgende hovedsymptomer:
Symptomerne varierer meget fra person til person og fra dag til dag. De er afhængige af, hvor længe man har haft sygdommen.
Årsagen til Parkinson er ukendt. Men symptomerne skyldes for en væsentlig del mangel på et organisk stof i hjernen - dopamin.
Op imod 8.000 mennesker i Danmark har Parkinsons sygdom, men mange flere er som pårørende påvirket af sygdommen.
Gennemsnitsalderen for folk, der får diagnosen, er 61 år.
Kilder: NetDoktor.dk og Parkinsonforeningen
De tre gener programmerede vigtige dopamin-producerende enzymer og skabte på den måde en dopaminfabrik i abernes hjerner, der på en naturlig og vedblivende måde udledte den rette mængde dopamin.
Allerede i de første seks uger efter indsprøjtningen af generne fik aberne øget deres mobilitet og reduceret deres handikap, og effekterne blev opretholdt i mere end et år derefter.
»Hvis det kan blive overført til mennesker, vil det have meget vigtige implikationer på, hvordan patienter bliver behandlet i fremtiden,« siger Deniz Kirik til videnskab.dk.
Deniz Kirik mener, at chancen er god for, at metoden også virker på mennesker. Aber er nemlig de dyr, der minder mest om os selv, så den samme gode effekt anses som det mest sandsynlige resultat, når genterapi bliver testet på parkinsonramte mennesker.
»Vi håber, at patienter ikke behøver at lide under deres sygdom og bivirkninger af deres medicin i fremtiden,« siger Deniz Kirik og fortsætter:
»De får mulighed for at beholde deres arbejde, leve deres liv og opretholde en høj livskvalitet i mange flere år end nu. Som det er nu, taber de deres arbejde og selvstændighed, hvilket er meget frustrerende for patienterne.«
De lovende resultater har banet vejen for kliniske forsøg på mennesker med Parkinson, hvilket det fransk-engelske forskerhold allerede er i gang med. Også fra USA forlyder det, at man tester sikkerheden af en lignende metode.
På universitetet i Lund håber Deniz Kirik at kunne følge trop med kliniske undersøgelser af deres egen indgangsvinkel til genterapeutisk behandling af parkinsonramte inden for to til tre år.
Hvis sikkerheden viser sig at være i orden, kan svenskerne påbegynde større studier af genterapis virkning på mennesker med Parkinson om fem år.
Angående ”Parkinson kan behandles med genterapi”.
I artiklens fakta-boks står (citat): ”Årsagen til Parkinson er ukendt. Men symptomerne skyldes for en væsentlig del mangel på et organisk stof i hjernen - dopamin.” (citat slut).
Altså vil forskerne bag den aktuelle artikel opfinde en terapi mod en sygdom, som de ikke kender årsagen til !
I forsøget er der anvendt aber, som har fået ødelagt deres dopaminproducerende celler med en hjernegift. Det er vigtigt at vide, at denne hjernegift alene ødelægger de dopaminproducerende celler.
Hos parkinsonpatienter findes der mange både kliniske symptomer (f.eks. nedsat lugtesans) samt andre parametre (såsom lavt niveau af - D-vitamin, - Vitamin B-12, - glutathion, - coenzym Q-10 m.v.), som ikke alene kan forklares med mangel på dopaminproducerende celler.
Aber, som har fået ødelagt deres dopaminproducerende celler, er derfor dårlige modeller for ”rigtige” parkinsonpatienter.
Andetsteds på www.videnskab.dk kan man læse, at eksponering overfor methyl-kviksølv og PCB er koblet med forøget risiko for at udvikle Parkinsons Sygdom.
Mange miljøgifte vil deponere sig i kroppen og afgives langsomt, hvorfor disse miljøgifte også må formodes at ville påvirke ved evt. behandling ved gentransplanterede dopaminproducerende celler, dersom miljøgifte skulle være en årsag til Parkinsons Sygdom.
Ligeledes kan man læse på www.videnskab.dk , at en bivirkning til en medicinsk dopaminbehandling kan være udvikling af ufrivillige bevægelser, afhængighedssygdomme, ludomani m.v., hvorfor man også må kunne forvente bivirkninger ved den omtalte genterapi.
Det er sørgeligt for parkinsonramte patienter og deres familier, at der anvendes milliarder af kroner til forskning, sponsoreret hovedsagelig af medicinalindustrien, til udvikling af ny symptomdæmpende behandling frem for til en gennemtænkt forskning i årsagen / årsagerne til sygdommen.
Med venlig hilsen
Hanne Koplev
Dyrlæge