For godt to år siden foreslog topforskere, at man holdt en pause med en speciel slags eksperimenter, som kunne ændre den menneskelige arvemasse.
\ Historien kort
- CRISPR kan ændre i menneskers arvemateriale og dermed fjerne immundefekter.
- Frygten for, at teknologien ville blive brugt til at skabe supermennesker, gjorde, at man i 2014 advarede mod at bruge metoden på fostre.
- CRISPR/Cas9 teknologi kan blandt andet bruges til at kurere børn med defekter i et enkelt organsystem, så de vil kunne føre et normalt liv.
Det gjorde de for at imødegå risikoen for at producere supermennesker.
En komite bestående af forskere fra hele verden advarede således i december 2014 imod, at den såkaldte CRISPR/Cas9 teknologi blev anvendt til at ændre et fosters arveegenskaber, så de går i arv til kommende generationer.
Det skrev jeg om her, og forskerne kom selv til orde i verdens vel nok mest ansete tidsskrift, Science, i april 2015.
Nu har piben imidlertid fået en anden lyd. Nu vil forskerne tilbage i laboratoriet.
\ Læs mere
Frygten for supermennesket
En af forskernes store bekymringer var oprindeligt, at man ville benytte teknologien til at skabe supermennesker. Det gælder i USA, hvor man har en tendens til at ville lave alting større og bedre end andre steder.
Frygten for supermennesker kan man også læse om i den canadiske forfatter Margaret Atwoods trilogi om en fremtid, hvor menneskers egenskaber er lavet om efter en økologisk katastrofe:
I ’Crakernes’ arvemateriale er hudens følsomhed for UV-lys og for myggestik redigeret ud, hvilket har forbedret deres overlevelsesmuligheder.
Ligeså er deres evne til at blive jaloux efter utroskab, hvilket gamle Darwin sikkert ville have nikket anerkendende til i henhold til hans teori om ’survival of the fittest’.
Nok er dette måske ikke et skrækscenarie, men det maner til eftertanke.
Hvad er CRISPR?
CRISPR/Cas9 er en naturlig del af bakteriers immunsystem, som har til formål at bekæmpe indtrængende virus. Det er dog ikke helt nemt at forklare, hvordan CRISPR fungerer.
Når en bakterie bliver inficeret med en virus, vil virusens DNA indarbejdes i bakteriens DNA. Denne invasion vil bakterien i nogle tilfælde kunne anvende til at huske den pågældende virus – hvis den ellers overlever.
Kommer virus igen, vil disse sekvenser (CRISPR) aktiveres og sammen med et enzym (Cas9) klippe den indtrængende virus’ DNA i stykker, før den kan gøre skade i de efterfølgende generationer af bakterier.
Fidusen ved dette – og de deraf følgende skrækscenarier – er, at systemet kan overføres til andre celler på en måde, hvor man konstruerer gensekvenser, og kobler dem med enzymet.
I testceller vil komplekset først skære i forudbestemte gener og derefter indsætte de nye sekvenser, så genets samlede funktion ændres. Når cellen deler sig, går dette i arv.
\ Læs mere
CRISPR er ikke fuldstændig sikkert
Siden 2012 har det været klart, at CRISPR/Cas9 kan anvendes eksperimentelt. Sådanne systemer og deres følgevirkninger kan naturligt nok få sindene i kog, især efter skandaler om blandt andet genterapi og stamceller, hvor skuffelser og direkte forskningssnyd har givet sådanne initiativer et dårligt ry.
Heldigvis har Etisk Råd i Danmark meldt ud, at teknikken kan sidestilles med anden genterapi, så længe man vel at mærke ikke behandler kønsceller, for eksempel befrugtede æg.
Sandt er det i alle tilfælde, at selv om CRISPR/Cas9 i udgangspunktet er et meget nøjagtigt system, er det ikke 100 procent sikkert.
Det var netop derfor, at forskerne i 2015 opfordrede til et midlertidigt stop for eksperimenter med stamceller. Dels af frygt for uønskede følgevirkninger og dels af frygt for, at nogle vil lave supermennesker.
Det har ført til, at sådanne eksperimenter i EU er forbudt.
Hvorfor har man ændret mening?
Hvad har så ændret sig, siden en gruppe af forskere under det nationale amerikanske forskningsakademi i januar 2017 anbefaler, at man i situationer, hvor befrugtede æg har en alvorlig defekt, kan anvende CRISPR/Cas9?
En af forudsætningerne er, at metoden nu synes så sikker, at den kun laver fejl i én ud af en trillion tilfælde. Menneskets genom har omkring det samme antal byggesten, så det vil være klart, at sandsynligheden for alvorlige fejl er forsvindende lille.
Den anden udvikling er, at nogle nationer, for eksempel Kina, arbejder videre med teknikken på fosterceller, den oprindelige beslutning til trods.
\ Læs mere
Hvad er worst- og best-case scenarierne?
Hvad det værst tænkelige scenarie angår, kan man forestille sig firmaer, som udbyder pakker med genforbedringer til befrugtede æg. Personligt synes jeg, at dette forekommer ganske usandsynligt og teknisk umuligt.
Hvad angår den bedst tænkelige situation kan jeg referere til mit arbejde som specialist i blodsygdomme. Vi behandler patienter med den arvelige sygdom seglcelleanæmi, som skyldes en enkelt genfejl, der i teorien kan repareres med CRIPSR/Cas9.
Fra et liv med blodmangel og episoder med invaliderende blodpropper fra barnealderen kan et ‘korrigeret’ individ – stadig i teorien – se frem til et normalt liv.
For nuværende, hvor forsøg med befrugtede æg altså ikke kan foretages i EU, mener jeg, at vi i Danmark må og skal forberede os på en situation, som er lig den, der er opstået i USA, hvor private firmaer for tiden forsøger at profitere på teknologien.
Jeg, for min del, er således overbevist om, at CRISPR/Cas9 vil kunne betyde en revolution af den måde, vi håndterer arvelige sygdomme på.
CRISPR er en fornuftig investering
Ved Aarhus Universitet og Aarhus Universitetshospital vil vi i alle tilfælde gerne anvende teknikken på børn med defekter i et enkelt organsystem (altså ikke i fostertilstanden). Kan man reparere disse, vil barnet gå fra at være invalideret til sandsynligvis at kunne føre et normalt liv.
\ ForskerZonen
Denne artikel er en del af ForskerZonen, som er stedet, hvor forskerne selv kommer direkte til orde. Her skriver de om deres forskning og forskningsfelt, bringer relevant viden ind i den offentlige debat og formidler til et bredt publikum.
ForskerZonen er støttet af Lundbeckfonden.
I tilfældet med medfødte alvorlige sygdomme i immunapparatet vil man således kunne korrigere disse og undgå en lang række af alvorlige tilbagevendende, livstruende infektioner, der uden behandling resulterer i markant forkortet levetid for individet.
Og ja, det kræver investeringer, men der er kompenserende besparelser. Behandlingen af nogle af børnene koster nemlig mange hundredtusindvis af kroner. Om året, vel at mærke!
I alle tilfælde synes jeg, at det er på tide at starte en offentlig debat om dette emne, som jeg er sikker på, vi får meget mere ind på livet inden for kort tid.
